जीन थेरेपी, मनुष्यों में दिल की विफलता के इलाज के करीब

सोमवार 18 नवंबर, 2013. - अमेरिका में, माउंट सिनाई के इकाॅन स्कूल ऑफ मेडिसिन के कार्डियोवस्कुलर रिसर्च सेंटर के शोधकर्ताओं ने एक जीन थेरेपी का सफल परीक्षण किया है, जो हृदय की विफलता को उल्टा करने के लिए सीधे दिल में दिलाई जाती है। पशु मॉडल विशेष रूप से, यह हृदय के विस्तार को कम करने और कार्डियक फ़ंक्शन और रक्त प्रवाह में सुधार करने की अनुमति देता है।

साइंस ट्रांसलेशनल मेडिसिन में प्रकाशित इस काम के परिणाम, SUMO-1 जीन थेरेपी का परीक्षण करने के लिए मनुष्यों में नैदानिक ​​परीक्षणों से पहले अनुसंधान के अंतिम चरण से हैं। SUMO-1 एक जीन है जो दिल की विफलता के रोगियों में "युद्ध में लापता" है। शोध के लेखकों के लिए, "सूमो -1 जीन थेरेपी पहले उपचारों में से एक हो सकता है जो वास्तव में बढ़े हुए दिल के आकार को कम करता है और क्षतिग्रस्त दिल के महत्वपूर्ण कार्य में सुधार करता है।" अध्ययन समन्वयक, रोजर जे। हज्जार, गंभीर हृदय विफलता वाले रोगियों में परीक्षण शुरू करने के लिए उत्सुक हैं।
दिल की विफलता बुजुर्गों में अस्पताल में भर्ती होने का प्रमुख कारण बनी हुई है। यह तब होता है जब हृदय ठीक से पंप करने और आपके पूरे शरीर में रक्त संचार करने के लिए बहुत कमजोर होता है।
हज़ार ने पहले ही अमेरिकी दवा एजेंसी (एफडीए) से दिल की विफलता के रोगियों में नए सूमो -1 जीन थेरेपी का परीक्षण करने का अनुरोध किया है। जब यह शुरू होता है, तो क्लिनिकल ट्रायल हंजर और उनकी टीम द्वारा शुरू की गई दिल की विफलता को उलटने के लिए डिज़ाइन किया गया दूसरा जीन थेरेपी उपचार होगा। CUPIDO नामक पहला परीक्षण, SERCA2 के साथ जीन थेरेपी परीक्षणों के अपने अंतिम चरण में है, जिसके चरण 1 और चरण 2 के परिणाम सकारात्मक थे।
उस परीक्षण में, SERCA2 नामक एक जीन को एक अक्रिय वायरस, संक्रामक कणों के बिना एक संशोधित वायरस के माध्यम से प्रशासित किया जाता है। SERCA2 एक जीन है जो कोशिकाओं से कैल्शियम के उचित पम्पिंग के लिए एक महत्वपूर्ण एंजाइम का उत्पादन करता है और, हृदय की विफलता में, दुष्क्रियाशील है, हृदय को कठिन परिश्रम करने के लिए मजबूर करता है और इस प्रक्रिया में, इससे बड़ा होने के लिए सामान्य। SERCA2 को वहन करने वाले वायरस को कार्डियक कैथीटेराइजेशन प्रक्रिया के दौरान हृदय में कोरोनरी धमनियों के माध्यम से दिया जाता है और SERCA2 जीन से लाभकारी एंजाइम के उत्पादन को बहाल करने के लिए जीन थेरेपी की केवल एक खुराक की आवश्यकता होती है।
लेकिन SERCA2 केवल एकमात्र ऐसा एंजाइम नहीं है जो हृदय की विफलता में कार्रवाई में गायब है, क्योंकि 2011 में नेचर द्वारा हज्जार और उनकी टीम में प्रकाशित एक अध्ययन से पता चला है कि दोषपूर्ण मानव दिलों में SUMO-1 जीन भी कम हो गया है। SUMO-1 SERCA2 की गतिविधि को नियंत्रित करता है, जो बताता है कि SERCA2 के कार्य को अपने स्तरों में बदलाव किए बिना सुधार किया जा सकता है। दिल की विफलता के एक माउस मॉडल में अनुवर्ती विश्लेषण से पता चला कि SUMO-1 जीन थेरेपी ने दिल के काम में काफी सुधार किया।
इस प्रकार, इन विशेषज्ञों ने SUMO-1 जीन थेरेपी की डिलीवरी, अकेले SERCA2 जीन थेरेपी और SUMO-1 और SERCA2 के संयोजन का परीक्षण किया। हृदय की विफलता के बड़े जानवरों के मॉडल में, उन्होंने देखा कि SUMO-1 उच्च खुराक जीन थेरेपी के साथ-साथ SUMO-1 और SERCA2 का प्रशासन एक साथ होता है, हृदय के मजबूत संकुचन का कारण बनता है, रक्त के प्रवाह में सुधार करता है और संस्करणों की मात्रा को कम करता है। दिल, अकेले SERCA2 जीन थेरेपी की तुलना में।
स्रोत: