Fabrazyme

1 शीशी में 5 mg या 35 mg agalsidase बीटा होता है।

कार्य

Agalsidase बीटा - मानव α-galactosidase A का एक पुनः संयोजक रूप, जो चीनी हम्सटर अंडाशय कोशिका संवर्धन (पुनः संयोजक के अमीनो एसिड अनुक्रम के साथ-साथ न्यूक्लियोटाइड अनुक्रम जो इसे α-galactosidase के प्राकृतिक रूप के समान है) का उपयोग करके पुनः संयोजक डीएनए प्रौद्योगिकी द्वारा निर्मित किया गया है। यह एक एंजाइम है जो जीएल -3 के हाइड्रोलिसिस को उत्प्रेरित करता है। फेब्री रोग के दौरान इसकी गतिविधि की कमी से एंडोथेलियल और पैरेन्काइमल कोशिकाओं सहित कई प्रकार की कोशिकाओं में जीएल -3 भंडारण का कारण बनता है। तैयारी के साथ उपचार गुर्दे, हृदय और त्वचा में जीएल -3 जमा की एक महत्वपूर्ण कमी की ओर जाता है। अंतःशिरा प्रशासन के बाद, agalsidase बीटा तेजी से परिसंचरण से साफ हो जाता है और रक्त वाहिका एंडोथेलियल कोशिकाओं और पैरेन्काइमल कोशिकाओं के लाइसोसोम द्वारा लिया जाता है। उन्मूलन चरण में T0.5 45-100 मिनट है।

मात्रा बनाने की विधि

नसों के द्वारा। फैब्री रोग या अन्य विरासत में मिली चयापचय बीमारियों वाले रोगियों के प्रबंधन में अनुभवी चिकित्सकों द्वारा उपचार किया जाना चाहिए। अनुशंसित खुराक 1 मिलीग्राम / किग्रा शरीर का वजन है। प्रत्येक 2 सप्ताह में एक बार कुछ रोगियों में, 1 मिलीग्राम / किग्रा की प्रारंभिक खुराक के बाद। 6 महीने के लिए हर 2 सप्ताह, 0.3 मिलीग्राम / किग्रा की खुराक प्रत्येक 2 सप्ताह में कुछ सेल प्रकारों में जीएल -3 जमा की कमी का समर्थन कर सकते हैं; हालाँकि, इन अवलोकनों की दीर्घकालिक नैदानिक ​​प्रासंगिकता स्थापित नहीं की गई है। रोगियों के विशेष समूह। गुर्दे की कमी वाले रोगियों में कोई खुराक समायोजन की आवश्यकता नहीं है। हेपेटिक अपर्याप्तता वाले रोगियों में अध्ययन नहीं किया गया है। रोगियों की 65 वर्ष की आयु में सुरक्षा और प्रभावकारिता स्थापित नहीं की गई है; वर्तमान में कोई भी खुराक लेने की सिफारिश नहीं की जा सकती है। 4-7 वर्ष की आयु के बच्चों में अध्ययन नहीं किया गया है और इस आयु वर्ग में दवा की सुरक्षा और प्रभावकारिता स्थापित नहीं की गई है; कोई खुराक लेने की सिफारिश नहीं की जा सकती। 8 से 16 वर्ष की आयु के बच्चों के लिए कोई खुराक समायोजन की आवश्यकता नहीं है। देने का तरीका। जलसेक के समाधान के लिए ध्यान केंद्रित करने के लिए पाउडर को इंजेक्शन के लिए पानी के साथ पुनर्गठित किया जाना चाहिए, फिर 0.9% सोडियम क्लोराइड अंतःशिरा समाधान के साथ पतला और अंतःशिरा जलसेक के रूप में प्रशासित किया जाना चाहिए। प्रारंभिक जलसेक दर 0.25 मिलीग्राम / मिनट (15 मिलीग्राम / घंटा) से अधिक नहीं होनी चाहिए। यदि रोगी दवा को अच्छी तरह से सहन करता है, तो आसव दर बाद के संक्रमण के साथ धीरे-धीरे बढ़ सकती है। उन रोगियों में होम इन्फ्यूजन पर विचार किया जा सकता है जो उन्हें अच्छी तरह से सहन कर रहे हैं। घरेलू संक्रमण के दौरान प्रतिकूल प्रतिक्रिया का सामना करने वाले मरीजों को तुरंत जलसेक को रोकना चाहिए और एक स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर का ध्यान आकर्षित करना चाहिए। बाद के संक्रमणों के आचरण के लिए नैदानिक ​​स्थितियों की आवश्यकता हो सकती है। घर पर जलसेक की खुराक और दर को स्थिर रखा जाना चाहिए और स्वास्थ्य देखभाल पेशेवर की देखरेख के बिना इसे नहीं बदला जाना चाहिए।

संकेत

फेब्री रोग (α-galactosidase A की कमी) की पुष्टि निदान वाले रोगियों में दीर्घकालिक एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी। दवा वयस्कों, किशोरों और .8 वर्ष की आयु के बच्चों में इंगित की जाती है।

मतभेद

सक्रिय पदार्थ के लिए या किसी भी excipients के लिए जीवन-धमकी अतिसंवेदनशीलता (एनाफिलेक्टिक प्रतिक्रिया)।

एहतियात

Agalsidase Beta (r-hαGAL) एक पुनः संयोजक प्रोटीन है, इसलिए छोटे या बिना अवशिष्ट एंजाइम गतिविधि वाले रोगियों में IgG एंटीबॉडी के विकास की उम्मीद की जा सकती है; RG-hαGAL के लिए IgG एंटीबॉडी आमतौर पर तैयारी के पहले प्रशासन से 3 महीने के भीतर अधिकांश रोगियों में विकसित होती है। आर-एचकेजीएएल के एंटीबॉडी वाले मरीजों में जलसेक संबंधी प्रतिक्रियाओं का अधिक खतरा होता है और ऐसे रोगियों में एग्लिडेस बीटा को फिर से प्रशासित करते समय सावधानी बरतनी चाहिए; एंटीबॉडी स्तर की निगरानी की जानी चाहिए। हल्के से मध्यम जलसेक से संबंधित प्रतिक्रियाओं के लिए, दवा प्रशासन की दर 10 मिलीग्राम / घंटा और / या एंटीहिस्टामाइन, पेरासिटामोल, इबुप्रोफेन और / या कॉर्टिकोस्टेरॉइड के साथ कम किया जा सकता है। अन्य अंतःशिरा प्रोटीन युक्त दवाओं के साथ, एलर्जी-प्रकार अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रियाएं हो सकती हैं; गंभीर एलर्जी या एनाफिलेक्टिक प्रकार की प्रतिक्रियाओं के मामले में, तैयारी के प्रशासन को तुरंत बंद कर दिया जाना चाहिए और उचित उपचार शुरू किया जाना चाहिए। Agalsidase बीटा थेरेपी के गुर्दे का प्रभाव उन्नत गुर्दे की बीमारी वाले रोगियों में सीमित हो सकता है।

अवांछनीय गतिविधि

बहुत आम है: सिरदर्द, पेरेस्टेसिया, मतली, उल्टी, ठंड लगना, पायरिया, ठंड लगना। सामान्य: नासॉफिरिन्जाइटिस, चक्कर आना, सोम्योलेंस, हाइपोएस्टेसिया, जलन, सुस्ती, बेहोशी, लैक्रिमेशन में वृद्धि, टिनिटस, परिधीय चक्कर, टैचीकार्डिया, पैल्पिटेशन, ब्रैडीकार्डिया, निस्तब्धता, उच्च रक्तचाप, पीलापन , हाइपोटेंशन, हॉट फ्लश, डिस्पेनिया, नाक की भीड़, गले में जकड़न, घरघराहट, खांसी, सांस की तकलीफ, पेट में दर्द, ऊपरी पेट में दर्द, ऊपरी पेट की परेशानी, पेट की परेशानी, ओरल हाइपोसेंशिया, दस्त, खुजली, पित्ती, दाने एरिथेमा, प्रुरिटस सामान्यीकृत, एंजियोन्यूरोटिक एडिमा, चेहरे की एडिमा, मैकुलोपापुलर दाने, चरम में दर्द, मायलागिया, पीठ में दर्द, मांसपेशियों में ऐंठन, गठिया, मांसपेशियों में तनाव, मस्कुलोस्केलेटल कठोरता, थकान, सीने में तकलीफ, गर्म महसूस करना , थकान, अंग की सूजन, सीने में दर्द, अस्टेनिया, दर्द, चेहरे की सूजन, अतिताप। असामान्य: राइनाइटिस, हाइपरएस्टीसिया, कंपकंपी, खुजली वाली आंखें, नेत्र हाइपरएमिया, कान का दर्द, कान का दर्द, साइनस ब्रैडीकार्डिया, परिधीय शीतलता, ब्रोन्कोस्पास्म, ग्रसनी-स्वरयंत्र दर्द, नासूर, तेजी से श्वास, ऊपरी पथ की भीड़ श्वसन तंत्र के विकार, अपच, अपच, सियानोसिस मार्बलिंग, रैश एरिथेमेटस, रैश प्रुरिटिक, स्किन डिसऑर्डर, स्किन डिसऑर्डर, मस्कुलोस्केलेटल दर्द, गर्म और ठंडा महसूस होना, फ्लू जैसे लक्षण, इन्फ्यूजन साइट दर्द, इन्फ्यूजन साइट रिएक्शन, इंजेक्शन साइट थ्रॉम्बोसिस, अस्वस्थता, सूजन। ज्ञात नहीं: एनाफिलेक्टॉइड प्रतिक्रिया, हाइपोक्सिया, ल्यूकोसाइटोक्लास्टिक वैस्कुलिटिस, ऑक्सीजन की कमी। दवा से संबंधित प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं के अधिकांश को IgG एंटीबॉडी के गठन और / या पूरक सक्रियण के लिए जिम्मेदार ठहराया जा सकता है। कम संख्या में रोगियों में IgE एंटीबॉडी का पता लगाया गया। बच्चों (> 7 वर्ष की आयु) और किशोरों में सुरक्षा प्रोफ़ाइल वयस्कों में देखे गए से अलग नहीं है।

गर्भावस्था और दुद्ध निकालना

गर्भावस्था के दौरान इसका उपयोग नहीं किया जाना चाहिए, जब तक कि स्पष्ट रूप से आवश्यक न हो (गर्भवती महिलाओं में दवा के उपयोग पर अपर्याप्त डेटा हैं)। Agalsidase बीटा स्तन के दूध में पारित हो सकता है। चूंकि शिशुओं पर प्रभाव के बारे में कोई डेटा नहीं है, इसलिए तैयारी के साथ उपचार के दौरान भोजन बंद कर दिया जाना चाहिए।

टिप्पणियाँ

प्रशासन के दिन चक्कर आना, उदासीनता और बेहोशी हो सकती है जो मशीनों को चलाने या उपयोग करने की क्षमता को सीमित कर सकती है। दवा को 2-8 डिग्री C पर स्टोर करें।

सहभागिता

इंट्रासेल्युलर α-galactosidase गतिविधि के निषेध के जोखिम के कारण दवा को क्लोरोक्विन, अमियोडेरोन, मोनोबेनज़ोन या जेंटामाइसिन के साथ प्रशासित नहीं किया जाना चाहिए। Agalsidase बीटा के चयापचय को देखते हुए, यह साइटोक्रोम P450 द्वारा मध्यस्थता वाली दवा बातचीत में शामिल नहीं होता है।

तैयारी में पदार्थ होता है: एगलेसिडेस बीटा