Naglazyme

1 मिलीलीटर घोल इसमें 1 मिलीग्राम गलसल्फ़ेज़ होता है। तैयारी में सोडियम होता है।

कार्य

एक दवा जो पाचन तंत्र और चयापचय उत्पादों को प्रभावित करती है। MPS VI एक विषम और बहु-प्रणालीगत विकार है, जिसमें 4-सल्फाटेस-एन-एसिटाइलग्लैक्टोसामाइन की कमी की विशेषता होती है, जो लाइसोसोमल हाइड्रोजेल है जो टर्मिनल ग्लाइकोसामिनोग्लाइकेन सल्फेट डर्माटैन सल्फेट अवशेषों के हाइड्रोलिसिस को उत्प्रेरित करता है। एंजाइम गतिविधि की कमी या कमी से कई प्रकार की कोशिकाओं और ऊतकों में डर्माटन सल्फेट का संचय होता है। चिकित्सा के लिए तर्क संचित सब्सट्रेट को हाइड्रोलाइज करने और इसके आगे संचय को रोकने के लिए पर्याप्त एंजाइमेटिक गतिविधि को बहाल करना है। Cmax 2357 (60 1560) एनजी / एमएल था, जिसका मतलब है कि उन्मूलन चरण में T0.5 22.8 (minutes 10.7) सप्ताह 24 पर था। गलसल्फेज़ पेप्टाइड हाइड्रोलिसिस से गुजरता है। गालसल्फेज़ का गुर्दे का उत्सर्जन शरीर से दवा के उन्मूलन में बहुत कम योगदान देता है।

मात्रा बनाने की विधि

रोग के अपरिवर्तनीय नैदानिक ​​लक्षणों की उपस्थिति से पहले जितना जल्दी हो सके उपचार शुरू करना आवश्यक है। उपचार एक चिकित्सक की देखरेख में होना चाहिए जो MPS VI या अन्य विरासत में मिले चयापचय रोगों वाले रोगियों के प्रबंधन में अनुभव किया गया हो। नागलज़िमे को जीवन के लिए खतरनाक आपात स्थितियों के इलाज के लिए जीवन समर्थन उपकरण के तत्काल उपयोग के साथ एक उपयुक्त नैदानिक ​​सेटिंग में प्रशासित किया जाना चाहिए। गलसल्फेज़ की अनुशंसित खुराक 1 मिलीग्राम / किग्रा शरीर का वजन है। सप्ताह में एक बार 4 घंटे से अधिक अंतःशिरा जलसेक के रूप में दिया जाता है। विशेष रोगी समूहों। बुजुर्ग: तैयारी की सुरक्षा और प्रभावकारिता स्थापित नहीं की गई है और वैकल्पिक खुराक अनुसूची के लिए कोई सिफारिशें नहीं हैं। गुर्दे और यकृत संबंधी विकार: तैयारी की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन नहीं किया गया है, और इन रोगियों के लिए वैकल्पिक खुराक अनुसूची के लिए कोई सिफारिश नहीं है। बच्चों और किशोरों: रोगियों के इस समूह में तैयारी को प्रशासित करते समय कोई विशेष नियम नहीं होते हैं जिन पर विचार किया जाना चाहिए। प्रशासन की विधि: प्रारंभिक जलसेक की दर को समायोजित किया जा सकता है ताकि कुल समाधान का लगभग 2.5% 1 घंटे से अधिक हो और शेष मात्रा (लगभग 97.5%) अगले 3 घंटों में प्रशासित हो। 20 किलो से कम वजन, 100 मिलीलीटर जलसेक बैग के उपयोग पर विचार करें। इस मामले में, जलसेक दर (एमएल / मिनट) को कम किया जाना चाहिए ताकि जलसेक की कुल अवधि 4 घंटे से कम न हो।

संकेत

म्यूकोपॉलीसैक्रिडोसिस प्रकार VI (MPS; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase की कमी; मैरोटो-लेमी सिंड्रोम) की पुष्टि निदान के साथ रोगियों में दीर्घकालिक एंजाइम प्रतिस्थापन। उपचार का मुख्य आधार युवा रोगियों का उपचार है <गंभीर बीमारी के साथ 5 वर्ष की आयु, हालांकि रोगियों <5 वर्ष की आयु के छात्रों ने केंद्रीय चरण 3 के अध्ययन में भाग नहीं लिया। सीमित डेटा रोगियों में उपलब्ध हैं <1 वर्ष की आयु।

मतभेद

यदि सक्रियता को नियंत्रित नहीं किया जा सकता है, तो सक्रिय पदार्थ या किसी भी excipients के लिए तीव्र या जीवन-धमकी अतिसंवेदनशीलता।

एहतियात

प्रतिबंधित फेफड़े की बीमारी के रोगियों के प्रबंधन और उपचार में सावधानी बरती जानी चाहिए, या एंटीथिस्टेमाइंस और अन्य शामक के उपयोग की सावधानीपूर्वक निगरानी की जानी चाहिए। नींद के दौरान सकारात्मक वायुमार्ग दबाव का उपयोग और चिकित्सकीय रूप से उपयुक्त स्थितियों में ट्रेकियोस्टोमी की संभावना पर विचार किया जाना चाहिए। तीव्र ज्वर की बीमारी वाले रोगियों में या श्वसन संबंधी समस्याओं के साथ दवा के जलसेक को स्थगित करना पड़ सकता है। जलसेक से जुड़ी प्रतिक्रियाओं (IAR) की संभावना के कारण, जो कि जलसेक के दौरान होने वाली किसी भी प्रतिकूल प्रतिक्रिया का मतलब समझा जाता है या जलसेक के दिन के अंत से पहले, यह सिफारिश की जाती है कि एंटीपीयरेटिक्स के संयोजन में रोगियों को एंटीहिस्टामाइन के साथ पूर्वनिर्मित किया जाए। या उनके बिना, लगभग 30-60 मिनट। IAR के लक्षणों के जोखिम को कम करने के लिए तैयारी का जलसेक शुरू करने से पहले। IARs के हल्के से मध्यम लक्षणों के लिए, एंटीहिस्टामाइन और पेरासिटामोल के साथ उपचार पर विचार करें और / या प्रतिक्रिया की दर को आधे से कम करने के लिए जलसेक दर को कम करें। आईएआर के एकल गंभीर लक्षणों के मामले में, जलसेक को बंद कर दिया जाना चाहिए जब तक कि लक्षण न हों और एंटीहिस्टामाइन और पेरासिटामोल के साथ उपचार पर विचार किया जाना चाहिए। जलसेक को उस दर के 50% -25% पर पुनः आरंभ किया जा सकता है जिस पर उसने प्रतिक्रिया दी थी। एकल गंभीर आईएआर लक्षणों के बाद आवर्तक मध्यम आईएआर लक्षण या पुन: उपचार के लिए, पूर्व-विचार (एंटीहिस्टामाइन और पेरासिटामोल और / या कॉर्टिकॉस्टिरॉइड के साथ) पर विचार करें और जलसेक दर को कम करके 50% -25% की दर जिस पर पिछली प्रतिक्रिया हुई। गंभीर एलर्जी-प्रकार की अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रियाएं संभव हैं, यदि वे होते हैं, तो तैयारी को तुरंत बंद करने और उचित उपचार लागू करने की सिफारिश की जाती है। किसी आपात स्थिति से निपटने के लिए लागू नियमों का अनुपालन करना चाहिए। जिन रोगियों ने दवा के जलसेक के दौरान एलर्जी की प्रतिक्रिया का अनुभव किया है उन्हें विशेष सावधानी के साथ फिर से कोशिश की जानी चाहिए; विशेष प्रशिक्षित चिकित्सा कर्मियों और उपलब्ध पुनर्जीवन उपकरण (एपिनेफ्रीन सहित) प्रशासन के दौरान मौजूद होना चाहिए। तीव्र या संभावित जीवन-धमकाने वाली अतिसंवेदनशीलता जिसे नियंत्रित नहीं किया जा सकता है, पुन: खुराक के लिए एक contraindication है। तैयारी में सोडियम होता है - सीमित सोडियम सामग्री वाले आहार पर रोगियों में सावधानी बरती जानी चाहिए। रीढ़ की हड्डी के संपीड़न, गर्भाशय ग्रीवा क्षेत्र में भी, बाद में मायलोपैथी एक ज्ञात और गंभीर जटिलता है जो एमपीएस VI के कारण हो सकती है - रोगियों को रीढ़ की हड्डी के संपीड़न (पीठ दर्द, दबाव बिंदु के नीचे पक्षाघात) के लक्षण और असंयम के लिए निगरानी की जानी चाहिए। मूत्र और मल) और, यदि आवश्यक हो, उचित देखभाल प्राप्त करें।

अवांछनीय गतिविधि

बहुत आम: ग्रसनीशोथ, आंत्रशोथ, areflexia, सिरदर्द, नेत्रश्लेष्मलाशोथ, कॉर्नियल अपारदर्शिता, कान दर्द, सुनवाई हानि, उच्च रक्तचाप, अपच, नाक की भीड़, पेट में दर्द, गर्भनाल हर्निया, उल्टी, मतली, चेहरा शोफ, दाने , पित्ती, खुजली, दर्द, सीने में दर्द, ठंड लगना, अस्वस्थता, बुखार, जोड़ों का दर्द। आम: ऐंठन, हाइपोटेंशन, एपनिया, खांसी, श्वसन विफलता, अस्थमा, ब्रोन्कोस्पास्म, एरिथेमा। ज्ञात नहीं है: एनाफिलेक्टिक प्रतिक्रिया, झटका, पेरेस्टेसिया, ब्रैडीकार्डिया, टैचीकार्डिया, सायनोसिस, पैलोर, लेरिंजियल एडिमा, हाइपोक्सिया, तेजी से श्वास।

गर्भावस्था और दुद्ध निकालना

जब तक स्पष्ट रूप से आवश्यक न हो तब तक गर्भावस्था के दौरान दवा का उपयोग नहीं किया जाना चाहिए। तैयारी के साथ उपचार के दौरान स्तनपान को रोकना चाहिए। 3 मिलीग्राम / किग्रा / दिन की खुराक पर दवा प्राप्त करने वाले चूहों और खरगोशों में किए गए प्रजनन संबंधी अध्ययनों में दवा की वजह से भ्रूण के प्रजनन क्षमता में कमी या हानिकारक प्रभावों का कोई सबूत नहीं मिला।

तैयारी में पदार्थ होता है: गलसल्फेज़